Aggiornamento sulla ricerca Venglustat nell’HSP correlata ad AP5

Ci sono importanti novità sul nostro studio in corso sui topi con Venglustat come possibile trattamento per i sottotipi di HSP SPG11, SPG15 e SPG48. SPG11, SPG15 en SPG48.

Studi precedenti hanno mostrato che il Venglustat può ridurre l’accumulo di lipidi nocivi nelle cellule nervose e migliorare così il movimento e il comportamento nei topi malati. Nel nostro studio attuale stiamo testando diverse dosi e durate di trattamento per determinare ciò che è sicuro ed efficace a lungo termine. 

Cosa mostrano i primi risultati? 

I risultati preliminari indicano che una dose troppo alta a lungo termine funziona meno bene del previsto. Questa è una scoperta importante e preziosa. Per questo motivo, abbiamo modificato il protocollo di ricerca e aggiunto un gruppo di topi che riceve una dose più bassa per un periodo più lungo. L'obiettivo è trovare il miglior equilibrio tra efficacia e sicurezza. 

Perché è importante? 

Determinare la dose corretta è un passo cruciale nello sviluppo di nuovi farmaci. Le conoscenze che stiamo acquisendo sono essenziali per poter applicare questo trattamento in sicurezza anche negli esseri umani in futuro. 

Supporto necessario 

Finora Euro-HSP e Life4HSP hanno raccolto quasi 200.000 €, ma servono ancora altri 100.000 € per completare l’intero studio. Il vostro sostegno è fondamentale per proseguire questa promettente ricerca. 

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