Hay noticias importantes sobre nuestro estudio en curso en ratones con Venglustat como posible tratamiento para los subtipos de HSP SPG11, SPG15 y SPG48. SPG11, SPG15 en SPG48.
Estudios anteriores han mostrado que Venglustat puede reducir la acumulación de lípidos dañinos en las células nerviosas y así mejorar el movimiento y el comportamiento en ratones enfermos. En nuestro estudio actual estamos probando diferentes dosis y duraciones de tratamiento para determinar lo que es seguro y eficaz a largo plazo.
¿Qué muestran los primeros resultados?
Los resultados intermedios muestran que una dosis demasiado alta a largo plazo funciona menos bien de lo esperado. Este es un hallazgo importante y valioso. Por ello, hemos adaptado el protocolo de investigación y añadido un grupo adicional de ratones que recibe una dosis más baja durante más tiempo. Esto nos permitirá encontrar el mejor equilibrio entre eficacia y seguridad.
¿Por qué es importante?
Determinar la dosis correcta es un paso crucial en el desarrollo de nuevos medicamentos. El conocimiento que estamos adquiriendo ahora es esencial para poder aplicar este tratamiento de manera segura en humanos en el futuro.
Apoyo necesario
Hasta ahora, Euro-HSP y Life4HSP han recaudado casi 200.000 €, pero aún se necesitan otros 100.000 € para completar toda la investigación. Su apoyo es fundamental para continuar con esta prometedora investigación.
Lees hier de volledige samenvatting van het onderzoek
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