Update onderzoek Venglustat bij AP5-gerelateerde HSP

Er is belangrijk nieuws over ons lopende muizenonderzoek naar Venglustat als mogelijke behandeling voor de HSP-subtypes SPG11, SPG15 en SPG48.

Eerdere studies lieten zien dat Venglustat de ophoping van schadelijke vetstoffen in zenuwcellen kan verminderen en zo beweging en gedrag bij zieke muizen kan verbeteren. In ons huidige onderzoek testen we verschillende doseringen en behandelduur om te bepalen wat veilig en effectief is op de lange termijn. 

Wat laten de eerste resultaten zien? 

De tussentijdse resultaten laten zien dat een te hoge dosis op langere termijn minder goed werkt dan verwacht. Dit is een belangrijke en waardevolle ontdekking. Daarom hebben we het onderzoeksprotocol aangepast en een extra groep muizen toegevoegd die een lagere dosis gedurende langere tijd krijgt. Hiermee willen we de beste balans vinden tussen werking en veiligheid. 

Waarom is dit belangrijk? 

Het bepalen van de juiste dosering is een cruciale stap in de ontwikkeling van nieuwe medicijnen. De kennis die we nu opdoen is essentieel om deze behandeling in de toekomst veilig bij mensen te kunnen toepassen. 

Steun nodig 

Tot nu toe hebben Euro-HSP en Life4HSP samen bijna €200.000 ingezameld, maar er is nog eens €100.000 nodig om het volledige onderzoek af te ronden. Uw steun is hard nodig om dit veelbelovende onderzoek voort te zetten. 

Lees hier de volledige samenvatting van het onderzoek