Erste Studie mit neuer Gentherapie für HSP (SPG47) genehmigt

Es gibt eine hoffnungsvolle Nachricht für Menschen mit HSP: Die US-Gesundheitsbehörde FDA hat eine erste Studie mit einer neuen Gentherapie für eine seltene Form der hereditären spastischen Paraplegie, nämlich SPG47, genehmigt.

Was ist SPG47?

SPG47 ist eine seltene, vererbbare Form von HSP, bei der Kinder bereits in jungen Jahren Symptome wie Muskelsteifheit, Gehprobleme, Entwicklungsverzögerungen und Sprachstörungen zeigen. Die Ursache liegt in einem Gendefekt (im SPG47-Gen), wodurch ein wichtiges Protein in den Gehirnzellen nicht richtig funktioniert. Derzeit gibt es keine Behandlung.

Was passiert jetzt?

Ein Biotech-Unternehmen namens BlackfinBiodarf nun eine erste klinische Studie mit Kindern durchführen, die an SPG47 leiden. Diese findet in einem spezialisierten Krankenhaus in Boston (USA) statt. Ziel der Studie ist es, die Sicherheit der Therapie zu prüfen.

Die Behandlung besteht aus einer einmaligen Injektion eines „gesunden“ DNA-Stücks in die Gehirnflüssigkeit. Dieses gesunde Gen soll es den Zellen des Kindes ermöglichen, das fehlende Protein wieder zu produzieren.

Warum ist das so wichtig?

• Es ist die erste SPG47-Therapie, die am Menschen getestet wird.
• Die Therapie bekämpft die Ursache der Erkrankung, nicht nur die Symptome.
• Die FDA-Zulassung ist ein großer Schritt in Richtung zukünftiger Therapien.

Was bedeutet das für Familien?

Auch wenn die Studie noch ganz am Anfang steht, gibt sie Kindern mit SPG47 und ihren Familien neue Hoffnung. Es werden Fortschritte gemacht, und Wissenschaftler und Ärzte arbeiten intensiv an Lösungen für seltene Formen von HSP. klicken Sie hier, Forschung erfahren