La ricerca su un possibile trattamento per la SPG11, condotta dal Paris Brain Institute, è iniziata nell’aprile 2025 e procede secondo i piani. Si tratta di ricerca preclinica su modelli murini, finanziata da Euro-HSP e Life4HSP.
Lo studio valuta l’efficacia e la sicurezza del farmaco venglustat. Le prime valutazioni nei topi indicano che il farmaco è ben tollerato e suggeriscono un possibile miglioramento delle funzioni motorie e cognitive. Questi risultati sono cautamente incoraggianti e sono in linea con le evidenze di studi precedenti.
Nel prossimo periodo, l’attenzione sarà rivolta alla prosecuzione della ricerca e alla raccolta di dati aggiuntivi. Tali dati sono fondamentali per confermare i risultati e valutare se siano possibili e responsabili ulteriori fasi di studio.
Continueremo a monitorare attentamente i progressi e a tenervi informati sugli sviluppi futuri. Grazie al supporto dei donatori e dei partner, questa importante ricerca sulla SPG11 può proseguire.