La investigación sobre un posible tratamiento para la SPG11, llevada a cabo por el Paris Brain Institute, comenzó en abril de 2025 y avanza según lo previsto. Se trata de investigación preclínica en modelos murinos, financiada por Euro-HSP y Life4HSP.
El estudio analiza la eficacia y la seguridad del fármaco venglustat. Las primeras evaluaciones en ratones muestran que el medicamento es bien tolerado y sugieren una posible mejora tanto de las funciones motoras como cognitivas. Estos resultados son cautelosamente alentadores y coinciden con hallazgos de investigaciones anteriores.
En el próximo período, el enfoque se centrará en continuar la investigación y en recopilar datos adicionales. Estos datos son esenciales para confirmar los resultados y evaluar si es posible y responsable avanzar hacia estudios adicionales.
Seguiremos de cerca el progreso y les mantendremos informados sobre nuevos desarrollos. Gracias al apoyo de donantes y socios, esta importante investigación sobre la SPG11 puede continuar.
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