La recherche sur un traitement potentiel de la SPG11, menée par le Paris Brain Institute, a débuté en avril 2025 et progresse conformément au calendrier prévu. Il s’agit d’une recherche préclinique menée sur des modèles murins, financée par Euro-HSP et Life4HSP.
L’étude évalue l’efficacité et la sécurité du médicament venglustat. Les premières évaluations chez la souris montrent que le traitement est bien toléré et suggèrent une amélioration possible des fonctions motrices et cognitives. Ces résultats sont prudemment encourageants et cohérents avec les données issues de recherches antérieures.
Au cours de la période à venir, l’accent sera mis sur la poursuite de l’étude et la collecte de données supplémentaires. Ces données sont essentielles pour confirmer les résultats et déterminer si des étapes ultérieures vers d’autres études sont possibles et responsables.
Nous continuerons à suivre attentivement l’avancement des travaux et à vous tenir informés des nouvelles évolutions. Grâce au soutien des donateurs et des partenaires, cette recherche essentielle sur la SPG11 peut se poursuivre.