Onderzoek naar behandeling voor SPG11 gestart met steun van Life4HSP en Euro-HSP

Vanaf maart 2025 is Euro-HSP, samen met Life4HSP, gestart met de ondersteuning van een nieuw onderzoeksproject voor SPG11. Dit project richt zich op het vinden van een behandeling voor SPG11, een zeldzame en erfelijke vorm van HSP (Hereditaire spastische paraparese). Ook verwante vormen zoals SPG15 en SPG48 vallen binnen dit onderzoek. Hiermee breiden we onze inzet uit naast het al lopende euroSPG4-project.

Medicijn Venglustat mogelijk hoopvol middel

Het onderzoek vindt plaats aan het Paris Brain Institute in Frankrijk, onder leiding van dr. Frédéric Darios. De onderzoekers testen een bestaand medicijn, Venglustat, dat mogelijk kan helpen om de ziekte bij SPG11 te vertragen. De eerste resultaten in het laboratorium zijn hoopgevend. Nu wordt onderzocht of het middel veilig is én op langere termijn werkt. Dit hele traject duurt twee jaar.

Er is inmiddels ontdekt dat bij SPG11, SPG15 en SPG48 een probleem optreedt in de zenuwcellen: ze kunnen bepaalde stoffen – gangliosiden – niet goed afbreken. Die stoffen hopen zich op in de cellen en veroorzaken zo schade aan het zenuwstelsel. Venglustat lijkt te helpen door de aanmaak van die schadelijke stoffen te verminderen.

Dankzij donateurs kon het project al van start

Om dit onderzoek te kunnen uitvoeren, is een bedrag van bijna €200.000 nodig, verspreid over twee jaar. Dankzij onze donateurs én met een grote bijdrage vanuit Life4HSP, kon Euro-HSP het project al starten met een eerste betaling van €60.000. Daar zijn we ontzettend dankbaar voor.

Daarnaast is er ook geld nodig voor ander belangrijk onderzoek: het ontwikkelen van een biomarker. Dat is een soort ‘meetinstrument’ waarmee artsen kunnen zien of een behandeling effect heeft. Zonder zo’n biomarker is het moeilijk om te beoordelen of een medicijn echt werkt. Life4HSP en onze partnerorganisatie stopp-HSP uit Oostenrijk steunen samen een biomarker-onderzoek aan het beroemde Children’s Hospital van Harvard (VS). Dat project ontvangt een bijdrage van €10.000.

Naast deze nieuwe activiteiten, blijft ook het euroSPG4-project zich ontwikkelen. Namens Life4HSP willen we al onze donateurs bedanken.

Wil je bijdragen aan meer onderzoek?

Kijk dan op ons donatieplatform: https://life4hsp.community-fundraising.com/donate