La ricerca per un trattamento della SPG11 è iniziata con il supporto di Life4HSP ed Euro-HSP.

A partire da marzo 2025, Euro-HSP, insieme a Life4HSP, ha avviato il supporto a un nuovo progetto di ricerca per SPG11. Questo progetto è volto a trovare un trattamento per SPG11, una forma rara ed ereditaria di HSP (Paraparesi spastica ereditaria). Anche forme correlate come SPG15 e SPG48 rientrano in questa ricerca. Con ciò, ampliamo il nostro impegno oltre al progetto euroSPG4 già in corso.

Il farmaco Venglustat, un possibile trattamento promettente

La ricerca si svolge presso il Paris Brain Institute in Francia, sotto la guida del dottor Frédéric Darios. I ricercatori stanno testando un medicinale già esistente, il Venglustat, che potrebbe aiutare a rallentare la progressione della malattia nell’SPG11. I primi risultati in laboratorio sono incoraggianti. Ora si sta studiando se il medicinale sia sicuro ed efficace a lungo termine. L'intero processo durerà due anni.

È stato scoperto che, nei casi di SPG11, SPG15 e SPG48, si verifica un problema nelle cellule nervose: non riescono a degradare correttamente alcune sostanze – i gangliosidi. Queste sostanze si accumulano nelle cellule e causano danni al sistema nervoso. Il Venglustat sembra aiutare riducendo la produzione di queste sostanze dannose.

Grazie ai donatori, il progetto ha già potuto iniziare.

Per realizzare questa ricerca, è necessario un importo di quasi 200.000 € distribuito su due anni. Grazie ai nostri donatori e a un importante contributo da parte di Life4HSP, Euro-HSP ha potuto avviare il progetto con un primo pagamento di 60.000 €. Ne siamo profondamente grati.

Inoltre, sono necessari fondi anche per un’altra ricerca importante: lo sviluppo di un biomarcatore. Si tratta di una sorta di “strumento di misurazione” che consente ai medici di verificare se un trattamento ha effetto. Senza un biomarcatore, è difficile stabilire se un farmaco funziona davvero. Life4HSP e la nostra organizzazione partner stopp-HSP dall’Austria sostengono congiuntamente una ricerca sui biomarcatori presso il rinomato Children’s Hospital di Harvard (USA). Questo progetto riceve un contributo di 10.000 €.

Oltre a queste nuove attività, anche il progetto euroSPG4 continua a svilupparsi. A nome di Life4HSP, desideriamo ringraziare tutti i nostri donatori.

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